FDA схвалило перший препарат для лікування хвороби Александера — ScienceAlert
У США Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило zilganersen, що продаватиметься під назвою Zanvastro, для лікування рідкісної генетичної хвороби Александера. Це перший препарат, спрямований безпосередньо на механізм цього неврологічного захворювання, яке часто має смертельний перебіг, повідомляє ScienceAlert.
Хвороба Александера вражає менш ніж одну людину на мільйон у світі. Вона пов'язана з порушенням у гені, відповідальному за вироблення гліального фібрилярного кислого білка GFAP. Аномальні форми цього білка утворюють скупчення, відомі як волокна Розенталя. Вони створюють навантаження на астроцити, що пов'язано з ушкодженням цих клітин і мієліну в мозку.
Zilganersen зменшує вироблення GFAP за допомогою антисенсових олігонуклеотидів — невеликих фрагментів ДНК. Ліки вводять медичні працівники ін'єкцією у спинномозковий канал один раз на три місяці. Схвалення поширюється на пацієнтів будь-якого віку, хоча ознаки хвороби найчастіше з'являються до двох років.
Більше актуальних новин читайте у Telegram-каналі UA.News.
Рішення FDA частково ґрунтувалося на клінічному дослідженні за участю 54 дітей і дорослих віком до 53 років. Випробування проводили на 13 майданчиках у восьми країнах. У молодших учасників рухові навички стабілізувалися або поліпшувалися, тоді як у старших пацієнтів швидкість ходьби залишалася сталою порівняно зі зниженням у тих, хто не отримував лікування.
Під час терапії тривалістю понад рік препарат відповідав вимогам безпеки FDA. Найчастішими побічними реакціями були блювання, біль у спині, кашель, головний біль і біль після спинномозкової ін'єкції. FDA також попередило про випадки асептичного менінгіту — запалення оболонок головного та спинного мозку. Препарат не виліковує хворобу, однак може сповільнювати її прогресування та поліпшувати симптоми.
- Останні
- Популярні
Новини по днях
29 жовтня 2026
